Arrowhead公布RNAi药物ARC-520治疗乙肝临床二期研究数据

晓说

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的Arrowhead是一家专注于RNAi药物疗法开发的生物医药公司。最近其宣布开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好的临床二期研究数据。

在这项有54名患者参与的临床二期研究中，研究数据显示，使用这种药物后，患者的乙肝表面抗原HbsAg明显减少。这也是目前第一种处于此阶段的RNAi药物。ARC-520采用了Arrowhead公司独有的Dynamic Polyconjugates输送系统。其原理是通过RNA干扰封闭乙肝病毒某些蛋白的表达，造成病毒无法增殖，然后再利用机体的免疫系统对剩余病毒进行清除。

研究人员目前已经完成了3mg/kg剂量组的相关研究，公司正在进行4mg/kg剂量组的研究。

Arrowhead公司现有三种RNAi药物正处于研发过程，其中ARC-520是走的最远的一个项目。此外Arrowhead公司还有治疗癌症的小分子非RNA药物Cyclosert也正处于临床二期研究过程中。

今年二月份，公司完成了一项价值一亿两千万美元的融资。

不过，Arrowhead公司并没有独霸这一领域。几乎在同时，另一家RNAi研究专家Alnylam也公布了两项RNAi药物的研究结果。尽管这一领域尚未完全成长，但是有分析人士预计这一领域2020年市场份额将达到12亿美元左右。

不过，目前活跃在这一研究领域的主要是专注于RNAi的中小型生物医药公司，大型生物医药巨头则甚少涉足其中。去年诺华公司和默沙东公司就宣布退出这一领域。因此，RNAi这一领域未来发展如何还需要等时间来检验。